Preguntas frecuentes sobre Qalsody (tofersen)

Qalsody es un medicamento desarrollado por Biogen para tratar a personas con ELA con una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1). Las mutaciones en el gen SOD1 se encuentran en aproximadamente el 10-20% de los casos de ELA familiar, así como en el 1-2% de los casos de ELA esporádica.

Se demostró que Qalsody reducía los niveles de la proteína SOD1 en el líquido cefalorraquídeo en un 35 por ciento tan pronto como ocho semanas después de que los participantes comenzaran a recibir la terapia. Entre las 12 y 16 semanas, Qalsody redujo los niveles sanguíneos de NfL, un biomarcador de daño neuronal y neurodegeneración, en un 50 por ciento. Estos cambios en los biomarcadores se reflejaron posteriormente en las mediciones de la escala funcional. 

Qalsody es un oligonucleótido antisentido (ASO), una pequeña cadena de letras de ADN (llamadas bases o nucleótidos) diseñada para unirse a moléculas específicas de ARN. Qalsody fue desarrollado para atacar específicamente el ARN producido a partir de genes SOD1 mutados para evitar que se produzcan proteínas SOD1 tóxicas.

Un estudio de seguimiento que utilizó 12 meses de datos del ensayo VALOR y la extensión abierta mostró que el inicio más temprano de Qalsody desaceleró el deterioro de la función clínica y respiratoria, la fuerza y la calidad de vida. 

Qalsody se administra mediante una punción lumbar. Un médico inserta una aguja fina en el espacio que rodea la médula espinal en la parte baja de la espalda e inyecta el medicamento. Durante el estudio VALOR, los participantes recibieron una serie de tres dosis de carga seguidas de inyecciones intratecales mensuales de Qalsody.

Visite nuestro sitio web para obtener recursos útiles sobre Prueba genética y asesoramiento geneticoAl igual que con cualquier decisión relacionada con su tratamiento y/o plan de manejo de la enfermedad, hable con su médico sobre si Qalsody es adecuado para usted o no.

Para beneficiarse de Qalsody, las personas con ELA deben tener una mutación en el SOD1 Gen. Las personas con ELA y sus familiares pueden recibir asesoramiento genético y pruebas para ver si son portadores de una mutación genética relacionada con la ELA. haga clic aquí para obtener más información sobre asesoramiento y pruebas genéticas, incluidas opciones de recursos gratuitos.

Si bien Qalsody se consideró un “tratamiento en investigación”, las personas con una mutación en el gen SOD1 eran elegibles para recibir el medicamento a través del programa de acceso temprano (EAP) de Biogen si vivían en países donde dichos programas están permitidos por las regulaciones locales y se puede asegurar un acceso futuro. Si no se establece un camino claro para el futuro de Qalsody, o si los reguladores exigen otro ensayo controlado, Biogen puede revisar o interrumpir el EAP. Obtenga más informaciónaquí.

Biogen está trabajando con todas las aseguradoras, incluidas Medicare, Asuntos de Veteranos (VA) y compañías de seguros médicos comerciales, para informarles sobre los beneficios de Qalsody y pedirles que lo cubran. Las decisiones sobre la cobertura de medicamentos las tomarán Medicare, VA y las aseguradoras privadas comerciales.

Biogen ofrece servicios de apoyo integrales que incluyen asesoramiento sobre seguros y asistencia financiera para personas que reúnen los requisitos. Los coordinadores de apoyo están disponibles para ayudar a comprender la cobertura del seguro, explorar el panorama de acceso y explorar las opciones de asistencia financiera, incluido el Programa de copagos de Qalsody (tofersen), que puede reducir los costos de bolsillo para los pacientes asegurados comercialmente que reúnen los requisitos a tan solo $1,000. Puede comunicarse con ellos al 1-877-725-7639 en el horario de 8:30 a. m. a 8:00 p. m., hora del este de EE. UU., de lunes a viernes.

Sí. Qalsody se puede administrar, según las indicaciones de su médico, si puede tolerar el procedimiento para el parto.

Las prioridades de la misión del Capítulo Golden West relacionadas con la atención, la investigación y la defensa de los derechos de los pacientes posicionan al Capítulo para involucrar a la comunidad de ELA en la búsqueda de tratamientos y curas eficaces para la ELA. El Capítulo ha trabajado en estrecha colaboración con Biogen, socios dedicados de programas e investigación y miles de personas con ELA y sus seres queridos para solicitar la aprobación temprana de la FDA. Estamos agradecidos a nuestros numerosos seguidores que hicieron posible este hito histórico.

El modelo de atención integral del Capítulo Golden West incluye una estrecha colaboración con ocho Centros de tratamiento de excelencia certificados, que funcionan como sitios de ensayos clínicos en California. Además, el Capítulo informa a la comunidad de ELA sobre cómo participar en la investigación de ELA a través de la asistencia experta proporcionada por los administradores de atención del Capítulo.

En 2004, la Asociación de ELA se comprometió a aportar dinero filantrópico para convertirse en uno de los primeros financiadores de la investigación de ASO específica para ELA cuando se la consideró una tecnología emergente de alto riesgo. Con el tiempo, se invirtieron más de 1,3 millones de dólares para financiar cinco estudios adicionales, incluido el primer ensayo de fase 1 en humanos que evaluó la seguridad y la interacción con el objetivo de un fármaco antisentido temprano dirigido a SOD1. Estos estudios llevaron al desarrollo de Qalsody. Además, desde 2010, el desarrollo de terapias ASO ha sido un tema de discusión anual en la Cumbre de Investigación de ELA de California del Capítulo Golden West, una reunión diseñada para fomentar la innovación y la colaboración entre investigadores de ELA, médicos y socios de la industria.

Agradecemos a todos los que participaron en hacer realidad esta opción de tratamiento y estamos especialmente orgullosos de nuestros galardonados con el Premio Essey 2014: el fideicomisario asesor del Capítulo Golden West, el Dr. Richard Smith; el Dr. Frank Bennett; y el Dr. Don W. Cleveland, por su incansable búsqueda de una idea novedosa y sus extraordinarios esfuerzos para promover las terapias con oligonucleótidos antisentido (ASO) que llevaron a este logro histórico. El Capítulo también reconoce a Biogen, nuestro ganador del Premio Compromiso con las Curas 2020, por sus esfuerzos para promover el descubrimiento y desarrollo de fármacos para la ELA y enfermedades relacionadas.

Biogen se compromete a garantizar que los adultos que viven con ELA tengan igualdad de acceso a recibir Qalsody. Si actualmente está inscrito en un ensayo clínico, en el Programa de acceso temprano o en el Programa de uso compasivo, comuníquese con su coordinador de centro o con su médico para realizar la transición al producto disponible comercialmente si usted y su médico deciden continuar tomando Qalsody.