Los investigadores ven el camino a seguir para la pridopidina a pesar de faltar los criterios de valoración HEALEY

El Centro Sean M. Healey & AMG para ELA del Hospital General de Massachusetts y el Consorcio NEALS (Northeast ALS) anunciaron los resultados principales del Régimen D del ensayo de la plataforma HEALEY ALS, que evalúa pridopidina versus placebo en adultos con ELA.

El ensayo de fase 2 no logró cumplir con sus criterios de valoración primarios y secundarios clave. Sin embargo, se observaron efectos beneficiosos en varios criterios de valoración secundarios y exploratorios, incluidas mejoras en el habla y la función bulbar, según los investigadores. Además, no se detectaron problemas de seguridad en términos de tolerabilidad, eventos adversos graves y no graves, pruebas de laboratorio o signos vitales.

La pridopidina es una molécula pequeña de administración oral desarrollada por Prilenia Therapeutics que se toma dos veces al día. El fármaco activa de forma selectiva el receptor sigma-1 (S1R), que se encuentra en abundancia en el tronco encefálico y la médula espinal, áreas importantes para la función bulbar, del habla y de las extremidades. Esta activación puede influir positivamente en vías celulares clave que suelen estar alteradas en las personas con ELA.

Investigación preclínica financiada por la Asociación ALS Programa de desarrollo de fármacos de Lawrence e Isabel Barnett Se ha estudiado si la pridopidina es neuroprotectora y puede fortalecer las conexiones entre neuronas. Este es solo un ejemplo de cómo la inversión de la Asociación en la investigación en etapa temprana ayuda a “reducir el riesgo” del desarrollo de fármacos y a llevar las nuevas terapias hacia la evaluación clínica.

Los resultados iniciales del ensayo HEALEY no mostraron diferencias significativas en la función general, medida con la escala de calificación funcional de la ELA revisada (ALSFRS-R), entre la pridopidina y el placebo después de 24 semanas de tratamiento. Los cambios en la fuerza muscular, la función respiratoria y la supervivencia también fueron similares entre los dos grupos.

En los análisis post-hoc, los investigadores observaron una tendencia hacia un mayor beneficio del tratamiento con pridopidina entre los participantes que se encontraban dentro de los 18 meses desde el inicio de la debilidad sintomática y entre aquellos dentro de los 18 meses desde el inicio que también cumplían los criterios de El Escorial para ELA definida. Además, se observaron tendencias a un deterioro más lento en la subescala respiratoria ALSFRS-R en todos los participantes. También se observaron beneficios en las medidas cuantitativas del habla con una mejora significativa en la velocidad del habla y la velocidad de articulación.

“Los resultados positivos en el habla y la función bulbar, así como en la función general y la respiración en personas en etapas más tempranas de la enfermedad, son muy alentadores y merecen una mayor investigación en un ensayo de fase III. Se trata de medidas sensibles de la progresión de la enfermedad y pueden indicar un beneficio general de la pridopidina que no pudimos detectar en este estudio”, afirmó la Dra. Merit Cudkowicz, investigadora principal y patrocinadora del ensayo de la plataforma HEALEY ALS, en un comunicado. presione soltar.

Se están realizando análisis adicionales, incluida la evaluación de los datos del estudio de extensión de etiqueta abierta, que sigue en curso. Prilenia ha indicado que está explorando posibles próximos pasos para la pridopidina en la ELA.