Investigador destacado: Miriam Linsenmeier, Ph.D., becaria postdoctoral Milton Safenowitz 2022

Para encontrar nuevos tratamientos y una cura para la ELA, es vital contar con una red dedicada de científicos que trabajen para mejorar nuestra comprensión de la enfermedad y pensar creativamente en soluciones.

Estamos orgullosos de apoyar el desarrollo de investigadores jóvenes y brillantes (y sus ideas innovadoras) a través de nuestra Programa de becas posdoctorales Milton Safenowitz. Establecido en memoria de Milton Safenowitz por la familia Safenowitz, este programa único alienta a los científicos jóvenes a ingresar y, lo que es más importante, permanecer en el campo de la ELA. Después de completar esta beca, más de 75% de los beneficiarios permanecen en la investigación de ELA. Muchos establecen sus propios laboratorios y asesoran a más investigadores de ELA a lo largo del camino.

Durante el ciclo de financiación de 2022, cinco nuevos becarios Safenowitz fueron seleccionados de un grupo de candidatos altamente competitivo, que incluía Dra. Miriam Linsenmeier, becaria postdoctoral de la Facultad de Medicina Perelman de la Universidad de Pensilvania. Hablamos con ella para conocer más sobre su investigación, así como sus intereses fuera del laboratorio.

¿Qué te hizo querer centrarte en la investigación de la ELA?

Mi interés en la investigación de la ELA surgió cuando era estudiante universitario en la Universidad de Ulm en Alemania, donde las enfermedades neurodegenerativas se encuentran entre las principales áreas de investigación. Durante una pasantía en el laboratorio de neuropatología, aprendí sobre los complejos procesos celulares que subyacen a la patogénesis de la ELA y cómo afecta dramáticamente a los pacientes y sus familias. A partir de ese momento quise contribuir con mi investigación a comprender los detalles moleculares de esta devastadora enfermedad con el objetivo de desarrollar finalmente una terapéutica eficaz. 

¿Cuáles son los objetivos de su proyecto de investigación financiado?

El proyecto se centra en la proteína TDP-43. Esta proteína normalmente se encuentra en el núcleo de las células neuronales, que controlan las contracciones y el movimiento de los músculos. En más de 95% de personas que viven con ELA, el TDP-43 se acumula erróneamente fuera del núcleo y pierde su función normal. Probablemente, estos procesos sean eventos clave en la pérdida de neuronas en la ELA.

Para crear un tratamiento capaz de combatir la ELA basada en TDP-43, un fármaco potencial tendría que ser capaz de (1) prevenir la acumulación aberrante de TDP-43 y (2) transportar la proteína de regreso al núcleo celular para garantizar su normalidad. función. El objetivo de mi proyecto financiado es desarrollar un nuevo fármaco candidato basado en proteínas que exhiba esta actividad dual y antagonice la patología TDP-43 de una manera específica y personalizada.

Por suerte, la naturaleza ya ha desarrollado proteínas capaces de realizar esta tarea. Examinaré esta familia de proteínas para identificar al candidato naturalmente más eficiente. Luego modificaré el candidato principal para obtener una variante optimizada. Esta versión modificada será altamente eficiente y estará especializada en contrarrestar la acumulación defectuosa y la mala localización de TDP-43 al mismo tiempo.

Espero seguir desarrollando este fármaco candidato hacia su aplicación clínica, allanando el camino hacia una terapia exitosa para la ELA.

¿Cómo podría su trabajo impactar a la comunidad de ELA?

Espero desarrollar un nuevo fármaco candidato prometedor con el potencial de traducirse en un tratamiento eficaz. Quizás nuestro trabajo pueda brindarles a las personas que viven con ELA y a sus familias un poco de esperanza, sabiendo que muchos investigadores de todo el mundo están trabajando incansablemente para desarrollar una cura para la ELA.

¿Qué papel jugará esta beca en sus esfuerzos de investigación?

La beca posdoctoral Milton Safenowitz apoyará la parte preclínica inicial de mi investigación. Una comprensión fundamental sólida es esencial para que todos los pasos futuros alcancen el objetivo final de desarrollar una terapia eficaz para la ELA.

Qué hacer y¿Qué es lo que más le gusta de trabajar en el campo de investigación de ELA?

Realmente disfruto el espíritu de colaboración dentro de la red global de investigadores de ELA. Provienen de muchos orígenes científicos diferentes. Me han inspirado las interacciones con médicos, biólogos y biofísicos. Me han hecho pensar fuera de lo común. Creo que un enfoque interdisciplinario y el intercambio de conocimientos son cruciales para avanzar, ya que la ELA es una enfermedad muy compleja.

¿Qué te da esperanza de que algún día habrá un mundo sin ELA?

El Ice Bucket Challenge en las redes sociales generó mucha conciencia sobre la ELA y ayudó a impulsar la investigación a través de su recaudación de fondos. A su vez, esos fondos produjeron muchos descubrimientos nuevos e interesantes en los últimos años. Estos avances, junto con tecnologías recientemente desarrolladas y científicos brillantes, trabajadores y apasionados, me dan la esperanza de que estamos en el buen camino hacia un mundo sin ELA.

¿Qué te gusta hacer fuera del laboratorio?

Me encanta el aire libre, por eso actividades como correr, hacer senderismo y esquiar me aportan alegría. Exploro regularmente los diferentes barrios de Filadelfia, y normalmente culmino con pasar tiempo en uno de los parques con una buena taza de café y un libro.

¿Hay algo más que quieras agregar?

¡Estoy agradecido a la Asociación ALS y a la familia Safenowitz por apoyar mi trabajo! Estoy realmente agradecido por esta oportunidad y muy entusiasmado de trabajar en este proyecto.