Programa de desarrollo de fármacos de Lawrence e Isabel Barnett

La Asociación ALS facilita asociaciones con empresas farmacéuticas y biotecnológicas para invertir en el desarrollo de fármacos y llevar rápidamente terapias potenciales a ensayos clínicos. Estas asociaciones aprovechan diversos conocimientos sobre desarrollo de fármacos, química, toxicología y normativa, que pueden no estar fácilmente disponibles en el ámbito académico.

Nuestro Programa de desarrollo de fármacos de Lawrence e Isabel Barnett Nos permite la libertad de financiar estratégicamente proyectos preclínicos destinados a desarrollar terapias para la ELA que estén orientadas a productos. Se prevé que los agentes y/o datos generados a partir de estos proyectos financiados conducirán al avance de nuevas terapias para la ELA. Además, a través de nuestro programa de ensayos clínicos, apoyamos estudios piloto en asociación con el mundo académico y la industria. También apoyamos varios esfuerzos de biomarcadores, algunos en asociación con la industria, esenciales para mejorar el desarrollo de medicamentos y los ensayos clínicos.

El Programa de Desarrollo de Medicamentos de Lawrence e Isabel Barnett ha permitido el desarrollo de terapias novedosas que actualmente se encuentran en ensayos clínicos para la ELA y trastornos neurológicos relacionados. Ha sido fundamental para crear y fomentar asociaciones entre la academia y la industria y ha contribuido a la explosión de empresas, pequeñas y grandes, que ingresan al campo de la ELA. Entre otros logros, este programa basado en hitos hizo posible el desarrollo y la prueba clínica de una terapia antisentido contra una mutación genética común en la ELA, la primera aplicación de la terapia antisentido para cualquier enfermedad neurológica.

Este programa vital lleva el nombre de Lawrence e Isabel Barnett, ambos ampliamente venerados por sus papeles como ejecutivos destacados del mundo del espectáculo y como actrices de televisión y teatro, respectivamente. Ellos aportaron su tiempo, talento y dinero a la Asociación de ELA después de que a un amigo de la familia le diagnosticaran ELA. A lo largo de los años, sus contribuciones a la lucha contra la ELA nos han permitido ampliar este trabajo impulsado por la colaboración, lo que ha dado como resultado un enorme progreso en la comprensión de la enfermedad a través de investigaciones innovadoras.

Ejemplos de asociaciones entre la academia y la industria apoyadas por la Asociación ALS a través del Programa de Desarrollo de Medicamentos Lawrence e Isabel Barnett:

El Dr. Eliahu Heldman y su equipo de Lauren Sciences, LLC utilizarán la administración dirigida y no invasiva de GDNF a las neuronas motoras utilizando una novedosa tecnología de nanovesículas.
El Dr. John Ravits y su equipo de la Universidad de California realizaron un análisis patológico de la autofagia selectiva en la ELA esporádica y familiar.
El Dr. Raymond Roos y su equipo de la Universidad de Chicago desarrollaron una nueva terapia dirigida al estrés del ER (retículo endoplasmático) utilizando ratones con ELA.
El Dr. Nicholas Maragakis y su equipo de la Universidad Johns Hopkins probarán si el compuesto NLY01, que ataca las vías inflamatorias, influye en la progresión de la enfermedad ELA.
El Dr. Antonius Bunt y sus colegas de Izumi Biosciences utilizarán su potenciador farmacocinético IZ10023 como plataforma para mejorar la exposición a los fármacos y la eficacia de los medicamentos para la ELA.
El Dr. John Landers y su equipo de la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts investigarán la pridopidina, un activador del receptor Sigma-1, como posible tratamiento terapéutico novedoso para la ELA.
El Dr. Timothy Miller y sus colegas de la Universidad de Washington en St. Louis se someterán a un análisis patológico de la autofagia selectiva, un sistema de degradación celular, en la ELA esporádica y familiar.
El Dr. Wen Hwa Lee y sus colegas de la Universidad de Oxford, el Consorcio de Genómica Estructural del Instituto Neurológico de Montreal de la Universidad McGill y el Instituto Karolinska se unieron para crear un proceso de validación de anticuerpos de investigación de acceso abierto, proporcionando a la comunidad de investigación de ELA anticuerpos de la más alta calidad para los genes de ELA.
Optikira LLC con investigadores en Cleveland, Ohio, para validar una posible terapia contra la ELA que inhibe una quinasa/ARNasa IRE1α, previniendo así una vía de muerte celular.
El Dr. Thomas Lloyd y su equipo de la Universidad Johns Hopkins en Baltimore, en colaboración con investigadores de la Universidad de Pittsburgh y Karyopharm Therapeutics, prueban inhibidores de la exportación nuclear como estrategia para el tratamiento de la ELA debido a la expansión del gen C9orf72.
Aquinnah Pharmaceuticals con investigadores de la Universidad de Boston apuntarán a los gránulos de estrés para diseñar nuevas terapias para la ELA.
GlaxoSmithKline (GSK) con investigadores del Hospital General de Massachusetts para desarrollar y llevar a cabo un ensayo clínico inicial para probar un fármaco antiepiléptico, la retigabina, que está diseñado para reducir la activación de las señales de las neuronas motoras [que se ha demostrado que son tóxicas para las células].
Iron Horse Diagnostics, Inc. con investigadores del Instituto Neurológico Barrow para descubrir y validar biomarcadores de ELA derivados de la recolección de sangre y/o líquido cefalorraquídeo de personas que viven con ELA.
Ionis Pharmaceuticals y Biogen, junto con investigadores de la Universidad de California en San Diego y la Universidad Johns Hopkins, han trabajado para desarrollar una terapia antisentido contra SOD1 y C9orf72, las dos causas genéticas más comunes de ELA. A principios de 2016 se inició un ensayo clínico para SOD1 y está previsto que a principios de 2017 se inicie un ensayo dirigido a C9orf72.
Voyager Therapeutics con investigadores de la Universidad de Missouri para desarrollar una terapia genética dirigida a SOD1 para el tratamiento de la ELA.
Neuroimmune trabaja con investigadores del Hospital General de Massachusetts para desarrollar anticuerpos derivados de humanos dirigidos a los productos proteicos tóxicos de C9orf72.
Genentech colabora con investigadores de la Universidad de Nueva York para desarrollar medicamentos que promuevan el mantenimiento de la conexión entre neuronas y músculos, llamada unión neuromuscular, en modelos de enfermedad de ELA.
Citocinética con investigadores del Instituto Neurológico Barrow para apoyar la recopilación de datos clínicos y muestras de plasma del ensayo clínico de fase III VITALITY-ALS de tirasemtiv para avanzar en el descubrimiento de biomarcadores de ELA.