Noticias de neurociencia: Un fármaco para la ELA muestra una recuperación sin precedentes en pacientes con una mutación rara.

Una terapia experimental pionera para una forma rara y agresiva de ELA causada por mutaciones del gen FUS ha producido sorprendentes mejoras clínicas en algunos pacientes, incluyendo la recuperación de la movilidad y una mayor supervivencia. El tratamiento utiliza tecnología antisentido para silenciar el gen FUS, reduciendo así la acumulación de proteínas tóxicas en las neuronas motoras.

Dos pacientes de una serie de casos reciente mostraron respuestas notables: uno recuperó la capacidad de caminar y respirar sin ayuda, mientras que otro permaneció asintomático durante tres años. La terapia también redujo significativamente los niveles de luz de neurofilamentos, un biomarcador de daño nervioso.