Noticias de ELA de hoy: MDA 2025: La terapia génica con INS1202 se muestra prometedora en ratones con ELA SOD1

Una dosis única de InsmedLa terapia génica en investigación INS1202 preservó la función motora y prolongó la supervivencia en un modelo de ratón de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada con SOD1 mutaciones genéticas.

También se descubrió que la terapia protegía contra la pérdida de células nerviosas y tenía otros efectos beneficiosos sobre los biomarcadores relacionados con la enfermedad.

“Estos datos preclínicos muestran una eficacia muy alta que se traduce no solo en una mejora en la supervivencia y el rendimiento motor, sino también en todos los biomarcadores que hemos medido”, dijo Laura Ferraiuolo, PhD, directora ejecutiva de investigación y desarrollo en Insmed, en una presentación en el congreso de esta semana. Asociación de Distrofia MuscularConferencia Clínica y Científica de la MDA en Dallas. La charla se tituló:La administración en LCR de INS1202 AAV9-SOD1-shRNA rescata la función muscular y las características de la neurodegeneración en un modelo de enfermedad de ELA.”