He aquí por qué la recomendación del Comité de la FDA sobre Tofersen es importante para todos

La votación del comité asesor de la FDA sobre el tofersen el miércoles fue un momento emocionante y crítico en los esfuerzos de la comunidad de ELA para encontrar nuevos tratamientos y curas. El Comité votó por unanimidad recomendar la aprobación acelerada del nuevo tratamiento.

La mayoría de las veces, la FDA sigue estas recomendaciones, por lo que tenemos la esperanza de que el tofersen se apruebe a finales de abril.

La decisión del comité asesor sobre el tofersen representa un momento crítico para todas las personas que viven con ELA y sus seres queridos, y para aquellos que puedan ser diagnosticados en el futuro. Este es el por qué:

1. Este sería el primer uso de aprobación acelerada en ELA.
   La aprobación acelerada se diferencia de la aprobación total en que los tratamientos aprobados según la vía de aprobación acelerada aún deben mostrar evidencia confirmatoria de beneficio clínico o la FDA puede tomar medidas para retirar el tratamiento del mercado. Pero sí permite que los tratamientos lleguen más rápido a las personas que viven con ELA.
   Como dijimos en nuestro testimonio ante el comité asesor, dados los datos en esta etapa, creemos que el tofersen cumple con las tres condiciones requeridas para una aprobación acelerada: tratar una afección grave, proporcionar una ventaja significativa sobre las terapias existentes y demostrar un efecto en un sustituto. biomarcador (es decir, luz de neurofilamento [NfL]) que probablemente prediga el beneficio clínico. 
    
2. Esta fue la primera vez en la ELA que se utilizó de manera creíble un biomarcador como criterio de valoración sustituto.
   Esto se vuelve un poco técnico, pero es importante. La vía de aprobación acelerada permite a la FDA aprobar medicamentos rápidamente basándose en un criterio de valoración sustituto, en este caso, el biomarcador neurofilamento ligero (NfL). Los niveles de luz de los neurofilamentos en la sangre y el líquido cefalorraquídeo indican daño que se está produciendo en las neuronas motoras. Durante el ensayo clínico se demostró que Tofersen reduce los niveles de luz de neurofilamento. Sin embargo, los beneficios clínicos no aparecieron hasta mucho después de finalizar el ensayo y del período de extensión abierto. El comité asesor descubrió que los niveles de luz de los neurofilamentos indican un cambio en el curso de la enfermedad para las personas que reciben el tratamiento, lo que se traduce en beneficios como una vida más larga, una mayor función muscular y una reducción de la progresión de la enfermedad, algunos meses después de que los niveles de neurofilamentos bajen.
    
3. La tecnología subyacente detrás del tofersen es muy prometedora.
   La tecnología antisentido surge de inversiones muy largas realizadas por la Asociación ALS, el NIH y las empresas IONIS y Biogen, e incluso más socios que estudian biomarcadores como el neurofilamento. Tofersen es un producto directo de las donaciones de la comunidad de ELA, el fuerte trabajo de promoción de la comunidad de ELA para obtener más fondos para la investigación de ELA, los científicos y médicos que llevan a cabo este trabajo y, lo más importante, las muchas personas que viven con ELA que se ofrecieron como voluntarias. a participar en esta investigación y a sus seres queridos y cuidadores. Su trabajo hace que la ELA sea cada día más llevadera.
    
4. Esta es la primera terapia genética para la ELA que parece probable que se apruebe.
   Al menos 10% de los casos de ELA son familiares y se están estudiando otras terapias potenciales basadas en genes. Si bien esta es la primera, esperamos que se desarrollen terapias genéticas que utilicen métodos antisentido y otros enfoques para tratar formas tanto familiares como esporádicas de ELA.
    
5. Tofersen se está estudiando para ver si puede prevenir por completo la aparición de ELA.
   La tecnología antisentido puede brindar la oportunidad de prevenir la ELA. Hay un ensayo en curso de personas con el SOD1 gen para ver si tofersen puede prevenir la aparición de ELA en personas que tienen mutaciones genéticas pero que aún no presentan síntomas.
    
6. ¡Toda la comunidad de ELA se unió para defender el tofersen!
   Agradecemos a las muchas personas que viven con ELA y a sus seres queridos y cuidadores que brindaron un poderoso testimonio ante el comité asesor de la FDA el miércoles. Y agradecemos a todos los que abogaron por la aprobación del tofersen. Su defensa ha tenido un claro impacto en el proceso de desarrollo de fármacos, ayudando a ampliar el interés de la industria y el gobierno en el desarrollo de terapias dirigidas específicamente a formas genéticas y esporádicas de ELA.