Centro de innovación de la FDA para enfermedades raras para mejorar y avanzar en los resultados

La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos ha anunciado la creación de un Centro de Innovación en Enfermedades Raras. El Centro conectará y comprometerá a la comunidad de enfermedades raras; ayudará a la comunidad a navegar por los proyectos y programas de la FDA que afectan a las personas con enfermedades raras; mejorará la colaboración para abordar cuestiones científicas, clínicas y de políticas relacionadas con el desarrollo de productos para enfermedades raras; y promoverá la ciencia regulatoria con líneas de trabajo dedicadas.

“La Red de ELA aplaude a la FDA por la creación de su Centro de Innovación en Enfermedades Raras. Esto representa una aceleración en el descubrimiento de mejores tratamientos y curas para la ELA, al tiempo que mejora los resultados para toda la comunidad de enfermedades raras”.  Sheri Strahl, MPH, MBA, presidenta y directora ejecutiva, ALS Network

Se estima que más de 10 000 enfermedades raras afectan a más de 30 millones de personas (aproximadamente una de cada 10 personas) en los EE. UU., y aproximadamente la mitad de estas personas son niños. Muchas enfermedades raras son potencialmente mortales y la mayoría no tienen tratamientos aprobados. Un aspecto fundamental de la misión de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. es involucrar a los pacientes y a los cuidadores, comprender sus perspectivas y experiencias únicas y tenerlas presentes al momento de evaluar los productos médicos para pacientes con enfermedades raras.