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La FDA otorga aprobación acelerada para QALSODY™ (tofersen) para SOD1-ALS, un importante avance científico como primer tratamiento dirigido a una causa genética de ELA
- La FDA otorgó la aprobación acelerada de QALSODY basada en una reducción del neurofilamento, un marcador de neurodegeneración
- Superóxido dismutasa 1 (SOD1)-la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) es una forma genética devastadora, uniformemente fatal y ultra rara de ELA; aproximadamente 330 personas en los EE. UU. viven con la enfermedad.
CAMBRIDGE, Mass., 25 de abril de 2023 (GLOBE NEWSWIRE) – biogeno Inc. (Nasdaq: BIIB) anunció hoy que la Administración de Medicamentos y Alimentos de EE. UU. (FDA) aprobó la inyección de 100 mg/15 ml de QALSODY™ (tofersen) para el tratamiento de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) en adultos que tienen una mutación en el superóxido. dismutasa 1 (SOD1) gen. Esta indicación está aprobada bajo aprobación acelerada basada en la reducción de la cadena ligera de neurofilamentos plasmáticos (NfL) observada en pacientes tratados con QALSODY. La aprobación continua de esta indicación puede depender de la verificación del beneficio clínico en ensayos confirmatorios. El estudio ATLAS de fase 3 en curso sobre tofersen en personas con síntomas presintomáticos SOD1-La ELA servirá como prueba confirmatoria.