El comité de la FDA recomienda por unanimidad acelerar la aprobación de Tofersen

El Comité Asesor de Medicamentos para el Sistema Nervioso Central y Periférico de la FDA votó 9-0 que una reducción en la concentración plasmática de neurofilamentos ligeros (NfL) es “razonablemente probable” que prediga el beneficio clínico del tofersen para el tratamiento de pacientes con ELA-SOD1. En una segunda pregunta, el comité votó 5-3 (con una abstención) que los datos clínicos relacionados con el tofersen no proporcionan “evidencia convincente” de la eficacia del tofersen en el tratamiento de pacientes con ELA-SOD1. Estos votos apoyan la aprobación por parte de la FDA del tofersen bajo la vía de aprobación acelerada.

En respuesta, emitimos la siguiente declaración:

“Agradecemos al Comité Asesor de la FDA por su clara y contundente recomendación de que se apruebe el tofersen mediante la vía de aprobación acelerada. Instamos a la FDA a que apruebe rápidamente este nuevo tratamiento que se necesita con urgencia. Los estadounidenses que viven con esta forma genética rara y agresiva de ELA no pueden esperar”.

Varias personas que viven con ELA y destacados defensores de la ELA hablaron durante un foro público en apoyo del primer tratamiento farmacológico de su tipo dirigido a una causa genética de la ELA.

“Saber que existe un tratamiento para esta forma de ELA y, mejor aún, una forma de prevenir que la enfermedad se manifieste, no solo me salvaría a mí, sino que también les daría a mis hijos la libertad de vivir sus vidas sin este peso sobre sus hombros”, dijo Larry Falivena, a quien le diagnosticaron ELA relacionada con SOD1. “Tofersen es la oportunidad de romper el ciclo de ELA genética para las familias que han sido devastadas por la enfermedad durante generaciones”.

Calaneet Balas, presidente y director ejecutivo de la Asociación de ELA, también testificó en la audiencia y afirmó que la Asociación de ELA solo hace recomendaciones sobre la aprobación de medicamentos después de realizar un minucioso proceso de revisión independiente por pares. Con base en este análisis, la Asociación cree que tofersen cumple con todas las condiciones necesarias para una aprobación acelerada.

“Le solicitamos respetuosamente que haga una recomendación favorable a la FDA, apoyando la aprobación acelerada de tofersen”, dijo Balas al comité asesor. “Las personas con ELA vinculada a SOD1 y sus proveedores de atención médica deberían tener acceso total a este medicamento lo antes posible”.

Se espera que la FDA tome una decisión el 25 de abril.