La FDA aprueba el tratamiento de la ELA asociada a una mutación en el gen SOD1

El 25 de abril de 2023, el La Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU. (FDA) anunció eso Qalsody (tofersen) HA SIDO APROBADO como una nueva terapia recetada para el tratamiento de personas con SOD1-ELA poco común.

El Capítulo Golden West está agradecido de haber trabajado estrechamente con nuestro Biogen, galardonado con el Compromiso con las Curas 2020y a muchas de nuestras familias para brindar comentarios directos e historias personales que, en última instancia, ayudaron a contribuir a este resultado. El Capítulo Golden West movilizó a defensores de la ELA que participaron en varias reuniones con funcionarios de la FDA y presentamos nuestra propia declaración en apoyo.

Sabemos que las personas que viven con ELA y sus seres queridos probablemente tengan preguntas sobre este nuevo medicamento, incluso cuándo estará disponible para personas con SOD1-ALS. Como siempre, le recomendamos que hable directamente con su médico sobre si algún medicamento es adecuado para usted.

Además, visite nuestro sitio web para conocer la mayoría información actualizada sobre Qalsody (tofersen), así como nuestros otros recursos útiles sobre Prueba genética y asesoramiento genetico.

Agradecemos a todos los que trabajaron incansablemente durante más de dos décadas para hacer realidad una opción de tratamiento para los adultos que viven con este tipo poco común de ELA. Estamos especialmente orgullosos de nuestros galardonados con el Premio Essey 2014: Fideicomisario Asesor del Capítulo Golden West, Richard Smith, MD; Frank Bennett, doctorado; y Don W. Cleveland, PhD – por su compromiso con el desarrollo de terapias con oligonucleótidos antisentido (ASO) y los extraordinarios esfuerzos que nos llevaron a este día histórico.

Este es un hito monumental y fue impulsado por personas como USTED: personas que viven con ELA y sus seres queridos, donantes y defensores, investigadores, médicos, socios de la industria, empleados de agencias federales, funcionarios electos y muchos otros, que se dedican a llevando terapias prometedoras a todas las personas que enfrentan esta devastadora enfermedad. 

Sólo juntos venceremos la ELA.