La FDA aprueba el primer tratamiento para la ELA financiado por Ice Bucket Challenge

El Capítulo Golden West celebra el Anuncio de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) sobre la aprobación de RELYVRIO (anteriormente AMX0035)) como un nuevo tratamiento para adultos que viven con esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad neurodegenerativa mortal.

La Asociación ALS invirtió entre $2.2 millones de fondos, recaudados a través del ALS Ice Bucket Challenge 2014, en el desarrollo y ensayo de AMX0035, y lideró la campaña de defensa de años que presionó a la FDA para que aprobara el tratamiento, antes de completar un ensayo de fase 3 en curso. 

“La aprobación de RELYVRIO es una prueba más de cómo el Ice Bucket Challenge aceleró drásticamente la lucha contra la ELA”, afirmó Sheri Strahl, directora de operaciones de la sección Golden West. “Desde esta manifestación de apoyo sin precedentes, hemos visto el descubrimiento de nuevos genes, el desarrollo de nueva tecnología de asistencia para ayudar a las personas que viven con ELA y muchas más personas que viven con ELA y sus familias tienen acceso a servicios de atención que nunca antes”.

La empresa anunció la noticia Con gran agradecimiento a las numerosas personas y organizaciones que apoyaron sus esfuerzos,

"La aprobación de RELYVRIO por parte de la FDA hoy es un hito emocionante para la comunidad de ELA y es un paso importante hacia el logro de nuestra misión de algún día poner fin al sufrimiento causado por las enfermedades neurodegenerativas", dijeron Joshua Cohen y Justin Klee, codirectores ejecutivos de Amylyx.

“Queremos agradecer sinceramente a la comunidad de ELA en general, incluidos los profesionales de la salud y las personas que viven con ELA, por su orientación, su apoyo a nuestros programas clínicos y por compartir sus experiencias con nosotros”.

“Sus historias nos inspiraron y ayudaron a nuestro equipo a comprender mejor el reloj de la ELA, infundiéndonos un profundo sentido de urgencia que seguirá impulsándonos a seguir adelante. Esto es solo el comienzo y hay mucho más por hacer”.

En el verano de 2014, más de 17 millones de personas publicaron videos del Ice Bucket Challenge en Facebook, incluidos cientos de celebridades, deportistas y políticos. La campaña, que fue lanzada por Anthony Senerchia Jr., Pat Quinn y Pete Frates, tres jóvenes que vivían con ELA, recaudó más de 115 millones de dólares para la Asociación de ELA. 

Desde el Ice Bucket Challenge, la Asociación de ELA ha invertido más de 127 millones de dólares en la investigación sobre ELA y actualmente financia 130 proyectos de investigación en 12 países. La Asociación está financiando actualmente 40 tratamientos potenciales en proceso de desarrollo de fármacos. Además, la Asociación ha ampliado su red de proveedores clínicos de 100 Centros de Tratamiento Certificados de Excelencia, Centros de Tratamiento Reconocidos y Clínicas Afiliadas en 2014 a 188 en la actualidad.

En junio de 2016, la Asociación ALS otorgó a Amylyx, el productor de AMX0035, una subvención de $750,000 para un ensayo clínico piloto y, en julio de 2016, la Asociación otorgó al Consorcio ALS del Noreste (NEALS) una subvención de $1.46 millones para ayudar a pagar el ensayo clínico de fase 2 de AMX0035. La Asociación también ha brindado asesoramiento regulatorio, médico y de investigación para ayudar a acelerar el progreso de AMX0035.

En septiembre de 2020, The ALS Association y I AM ALS presentaron más de 50 000 firmas a la FDA para solicitar a la agencia que aprobara el AMX0035. En los meses siguientes, la Asociación celebró varias reuniones con funcionarios de la FDA, incluida una reunión de acción pública en mayo de 2021, para que los miembros de la comunidad de ELA pudieran hablar directamente con los funcionarios de la FDA. La Asociación también brindó orientación científica y regulatoria y, en 2022, envió más de 14 000 correos electrónicos individuales a la FDA instando a la aprobación. 

El Capítulo Golden West también trabajó en estrecha colaboración con Amylyx y muchas de nuestras familias para brindar comentarios directos e historias personales que, en última instancia, ayudaron a contribuir a este resultado. Miles de personas que viven con ELA, sus seres queridos y defensores enviaron correos electrónicos a la FDA instando a la agencia a aprobar el tratamiento. El Capítulo movilizó a defensores de la ELA que participaron en varias reuniones con funcionarios de la FDA.

El Capítulo reconoció a Amylyx con nuestro Premio Compromiso con las Curas 2021 por sus esfuerzos para defender el descubrimiento y desarrollo de fármacos en la incansable búsqueda de tratamientos y curas para personas con ELA y enfermedades relacionadas.

El Capítulo Golden West está trabajando en estrecha colaboración con Amylyx y nuestras clínicas y centros de ELA certificados para supervisar y defender el acceso y la disponibilidad del medicamento para nuestra comunidad de ELA. Visite nuestra Preguntas frecuentes sobre la página web de RELYVRIO para más información.