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Importancia crítica de la reunión AdComm de la FDA para la terapia de ELA NurOwn

Namita Goyal MD(1)

NurOwn (BrainStorm Cell Therapeutics) es una terapia en investigación compuesta por células estromales mesenquimales autólogas que secretan células de factores neurotróficos (MSC-NTF) para el tratamiento potencial de la esclerosis lateral amiotrófica (ELA) y otras enfermedades neurodegenerativas. La solicitud de licencia de productos biológicos (BLA) presentada para el agente se basó en un estudio de fase 3 (NCT03280056) en el que el agente originalmente no logró cumplir su criterio de valoración principal; sin embargo, siguió teniendo efectos significativos en formas menos graves de ELA. En el análisis original, 33% y 28% de pacientes que recibieron NurOwn y placebo, respectivamente, alcanzaron el criterio de valoración principal de cambio en la progresión de la enfermedad de al menos 1,25 puntos en la Escala de calificación funcional de ELA (ALSFRS-R).

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