Celebrando los éxitos de la investigación sobre la ELA hoy, mientras trabajamos para financiar más para el futuro

Este último año se ha visto un progreso increíble en la lucha para crear un mundo sin ELA. La aprobación de la FDA de Relyvrio (AMX0035) en 2022 y de Qalsody (tofersen) el mes pasado son pasos importantes en el esfuerzo por hacer de la ELA una enfermedad soportable. Estos tratamientos son el segundo y el tercero aprobados para tratar la ELA en los últimos seis años, un ritmo nunca antes visto por la comunidad de ELA.

Ambos nuevos tratamientos ofrecen beneficios en el mundo real para las personas que viven con ELA. Una combinación de dos drogas, Relyvrio Se ha demostrado en ensayos clínicos que prolonga la vida en más de seis meses. Qalsody es la primera terapia basada en genes aprobada que se dirige a un Mutación del gen ELA, y la tecnología subyacente detrás del fármaco es muy prometedora y ofrece el potencial de tratamientos similares adicionales en el futuro.

Pero las semillas de estos éxitos se plantaron hace años. La Asociación ALS fue la primera en financiar la investigación del Tecnología antisentido específica de ELA (ASO) eso llevó a Qalsody allá por 2004. Durante las últimas dos décadas, hemos comprometido más de $1,3 millones para el desarrollo de esta tecnología emergente. Y Relyvrio es el primer medicamento aprobado por la FDA desarrollado con fondos recaudados del Desafío del cubo de hielo para ELA.

Mientras celebramos el éxito de estas inversiones a largo plazo, continuamos financiando la próxima generación de posibles tratamientos, así como a los investigadores que los buscan.

A principios de este año Otorgamos casi $800.000 para apoyar 16 proyectos de investigación innovadores. con el potencial de impactar significativamente la experiencia de la ELA al optimizar la atención y los tratamientos actuales, encontrar nuevos tratamientos y curas, y ayudar con el diagnóstico y la prevención. Estas subvenciones—los primeros premios realizados a través del Programa de Subvenciones Semillas de la Asociación ALS—proporcionar un año de apoyo (hasta $50.000) para que los investigadores puedan recopilar los datos que necesitan para asegurar la financiación y las asociaciones de seguimiento.

“La búsqueda de líneas de investigación nuevas e innovadoras a menudo se convierte en un escenario de 'el huevo o la gallina' para los investigadores. No pueden conseguir financiación sin datos, pero es difícil recopilar datos sin financiación. Nuestro programa de subvenciones iniciales ayuda a llenar ese vacío de financiación inicial para que los investigadores puedan producir datos para tomar decisiones tempranas de ir o no en direcciones de investigación novedosas y potencialmente de alto impacto en la ELA”.

Dr. Paul Larkin
Director de investigación de la Asociación ALS

Más adelante en el proceso de desarrollo de fármacos, también otorgamos $1,6 millones para financiar cuatro prometedores proyectos de investigación preclínica a través del Programa de desarrollo de fármacos de Lawrence e Isabel Barnett. Este programa proporciona a los investigadores hasta $500,000 durante dos años para respaldar la evaluación preclínica de terapias emergentes para la ELA en preparación para las pruebas clínicas, priorizando proyectos que tienen una alta probabilidad de ingresar a la fase clínica de pruebas dentro de tres años.

“Iniciativas como nuestro Programa de Desarrollo de Medicamentos de Barnett impulsan la transición crucial del proyecto de investigación académica al esfuerzo de desarrollo de medicamentos de la industria. Este apoyo hace que las inversiones adicionales en la siguiente etapa del desarrollo de fármacos sean menos riesgosas para otros financiadores públicos y privados, lo que aumenta nuestras posibilidades de encontrar nuevos tratamientos y posiblemente una cura para esta devastadora enfermedad”.

Dr. Paul Larkin
Director de investigación de la Asociación ALS

Ampliando nuestro compromiso con ensayos clínicos—la forma más confiable y rápida de traducir ciencia de laboratorio prometedora en nuevas y mejores formas de tratar y cuidar a las personas que viven con ELA—lanzamos nuestro Premios inaugurales de capacidad de prueba.

En total, el programa otorgó $4,9 millones para apoyar los esfuerzos en 13 sitios de ensayos clínicos de ELA establecidos y emergentes para aumentar el número y la diversidad de personas que viven con la enfermedad y que tienen la oportunidad de participar y mejorar la eficiencia y el ritmo al que se realizan estos estudios. se llevan a cabo. "Ampliar la capacidad de ensayos clínicos permitirá que nuevas terapias potenciales se prueben más rápido y mejorará la accesibilidad a los ensayos para las personas con ELA en áreas actualmente desatendidas", dice el Dr. Larkin.

Continuando con la búsqueda de formas nuevas e innovadoras de diagnosticar y tratar la ELA, la Asociación ALS y la Fundación Focused Ultrasound anunciaron recientemente una nueva asociación para avanzar en tratamientos transformacionales para personas con ELA. Aprovechando una subvención de asociación de la Asociación ALS de $500,000 y $500,000 en fondos de contrapartida de la fundación, esta nueva colaboración apoyará la investigación sobre el diagnóstico y tratamiento de la ELA mediante tecnología de ultrasonido enfocado.

Nunca antes en la historia de esta enfermedad habíamos visto tantos científicos e investigadores talentosos trabajando juntos, buscando urgentemente nuevos tratamientos y curas, brindando aún más esperanza a las familias a las que servimos. Y no nos detendremos hasta que la ELA se convierta en una enfermedad soportable para todos, en todas partes.