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Biogen e Ionis anuncian los resultados principales del estudio de fase 1/2
CAMBRIDGE, Massachusetts y CARLSBAD, California, 16 de mayo de 2024
Biogen Inc. e Ionis Pharmaceuticals, Inc. anunciaron la decisión de finalizar el desarrollo de BIIB105 (ION541), un oligonucleótido antisentido (ASO) en investigación para la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), basándose en los resultados principales del estudio de fase 1/2 ALSpire.
BIIB105 fue diseñado para reducir la expresión de la proteína ataxina-2 (ATXN2) y demostró reducciones estadísticamente significativas de la proteína ATXN2 en el líquido cefalorraquídeo (LCR) en el estudio. Sin embargo, durante el período controlado con placebo de 6 meses, el tratamiento con BIIB105 no resultó en una reducción en los niveles plasmáticos de la cadena ligera de neurofilamentos (NfL), un marcador de neurodegeneración y daño neuronal. Además, BIIB105 no demostró un impacto en las mediciones de resultados clínicos de función, respiración y fuerza.
“Si bien BIIB105 redujo la proteína ATXN2, no redujo los neurofilamentos, lo que nos da la seguridad de que BIIB105 no ralentizó el proceso de la enfermedad”, afirmó Stephanie Fradette, doctora en farmacia y directora de la Unidad de Desarrollo Neuromuscular de Biogen. “Estamos profundamente agradecidos por las contribuciones de los participantes del estudio y seguimos comprometidos con el desarrollo de tratamientos que puedan cambiar significativamente la trayectoria de la enfermedad para las personas que viven con ELA”.
“Estamos muy agradecidos a las personas con ELA y a los investigadores que participaron en este estudio y fueron fundamentales para avanzar en nuestra comprensión científica de la ELA”, dijo Frank Bennett, Ph.D., vicepresidente ejecutivo y director científico de Ionis. “Ionis sigue estando comprometida con la comunidad de ELA y está avanzando con nuestro programa de ulefnersen de Fase 3 para personas con la forma genética de la enfermedad conocida como ELA-FUS”.
Para leer el comunicado de prensa completo de Biogen, visite el enlace de su sitio web a continuación.