Entrada de blog de la Asociación ALS. Ver fuente original.
En el verano de 2014, millones de nosotros participamos en el ALS Ice Bucket Challenge. Celebridades, amigos y familiares se echaron hielo en la cabeza para ayudar a crear conciencia y recaudar fondos para la ELA. Gracias a todos los que donaron, se descubrieron nuevos genes de ELA, se financiaron nuevos proyectos de investigación globales y se ampliaron los servicios de atención para ayudar a más personas con ELA.
Uno de los tratamientos potenciales que financió la Asociación ELA fue el AMX0035, que fue imaginado por primera vez por dos estudiantes de la Universidad de Brown en un dormitorio el año anterior al Ice Bucket Challenge.
La Asociación de ELA gastó más de 1,4 millones de dólares en financiar el desarrollo y el ensayo clínico de AMX0035. Cuando los resultados de ese ensayo demostraron que era seguro y eficaz para tratar la ELA, la Asociación de ELA encabezó una campaña de promoción para presionar a la FDA para que aprobara el fármaco. Después de dos años de promoción, la FDA finalmente aprobó AMX0035.
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"Esta es una victoria para toda la comunidad de ELA, que se unió para abogar por la aprobación temprana de AMX0035. Todavía tenemos mucho trabajo por hacer para curar la ELA, pero este nuevo tratamiento es un paso significativo en esa lucha", dijo el presidente y director ejecutivo de la Asociación de ELA, Calaneet Balas, en un comunicado.
En septiembre de 2020, The ALS Association y I AM ALS presentaron más de 50 000 firmas a la FDA para solicitar a la agencia que aprobara AMX0035. En los meses siguientes, la Asociación celebró varias reuniones con funcionarios de la FDA, incluida una reunión pública de acción No podemos esperar en mayo de 2021, para que los miembros de la comunidad de ELA pudieran hablar directamente con los funcionarios de la FDA. La Asociación también brindó orientación científica y regulatoria y, en 2022, envió más de 14 000 correos electrónicos individuales a la FDA instando a la aprobación.
Steve Kowalski, a quien le diagnosticaron ELA en 2017, testificó dos veces ante el comité asesor de la FDA pidiendo una rápida aprobación.
“Este es un paso positivo en el camino para hacer de la ELA una enfermedad tolerable hasta que encontremos una cura. Significa la posibilidad de pasar más tiempo con amigos y familiares, mayor independencia y una mejora en la calidad de vida de las personas que viven con ELA hoy en día”, dijo sobre la decisión.
Sunny Brous, un dedicado defensor de la rápida aprobación de tratamientos seguros y efectivos, también celebró la aprobación de AMX0035.
“Cuando acepté el Ice Bucket Challenge, nunca imaginé que me diagnosticarían ELA unos meses después, a los 27 años. La aprobación de AMX0035 es una victoria compartida para todos los que viven con ELA y un homenaje a quienes hemos perdido. Podemos estar de acuerdo en que esta enfermedad es diferente para cada persona y la aprobación significa una nueva línea de defensa que nos acerca un paso más a hacer de la ELA una enfermedad tolerable”, afirmó.
Antes de que AMX0035 esté disponible, los pagadores como Medicare y las compañías de seguros privadas tienen que decidir si cubrirán el medicamento y cómo lo harán.
Para obtener más información sobre cómo se toman las decisiones sobre la cobertura de seguros, escuche esta discusión en Conectando ALS.
Este es un triunfo muy significativo para la comunidad. Conseguir que nuevos medicamentos eficaces sean aprobados y estén disponibles lo antes posible es fundamental para que la ELA sea una enfermedad en la que se pueda vivir. Gracias a todos los que trabajaron incansablemente para que esto sucediera y a todos los que aceptaron el reto del cubo de hielo para la ELA.