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Cumbre de Investigación de la Red ALS 2026: Aspectos destacados posteriores a la cumbre
Tres días de ciencia, traducción y dinamismo
La Cumbre de Investigación de la Red de ELA convocó a líderes globales del mundo académico, la industria y la atención clínica para acelerar el progreso hacia tratamientos y curas eficaces. A través del descubrimiento de biomarcadores, la terapia génica, los modelos avanzados de enfermedades, la medicina de precisión y la traducción clínica, la Cumbre destacó cómo la colaboración multidisciplinaria está transformando el panorama de la investigación en ELA.
Apertura y configuración de la visión
Clive Svendsen, PhD (Cedars‑Sinai), Martina Wiedau, MD (UCLA), Leslie Thompson, PhD (UC Irvine) y Sheri Strahl, MPH, MBA (Red ELA) Inauguraron la Cumbre destacando la urgencia de la ciencia traslacional, la importancia de la colaboración intersectorial y el papel de ALS Network como catalizador financiero que impulsa ideas audaces y de gran impacto. Sus comentarios marcaron la pauta de una reunión centrada en el rigor, la innovación y los resultados centrados en el paciente.
Sesión plenaria de apertura: Biomarcadores proteómicos para la ELA
La Cumbre se inició con un fuerte llamado a la acción: la ELA puede —y debe— medirse con mayor precisión. Bryan Traynor, MD, PhD (NIH) Presentó una impactante sesión plenaria inaugural sobre la integración de la genómica, la transcriptómica y la proteómica para identificar biomarcadores que mejoren el diagnóstico, el pronóstico y la estratificación de los pacientes con ELA. Su trabajo destacó cómo la biología de sistemas puede influir directamente en los ensayos clínicos de precisión y el desarrollo terapéutico. Esta charla subrayó un tema central que se repitió durante toda la reunión: una mejor medición permite una mejor medicina.
Sesión I: Biomarcadores de ELA: conectando la investigación con la práctica clínica
Presidente: Bob Bowser, PhD (Instituto Neurológico Barrow)
Esta sesión se centró en traducir el descubrimiento de biomarcadores en herramientas importantes para pacientes y médicos. Jeff Rosenfeld, MD, PhD (Universidad de Loma Linda) destacó lo que los médicos y los pacientes necesitan de los biomarcadores en la atención del mundo real. Alex Sette, Dr. en Ciencias Biológicas (Instituto de Inmunología de La Jolla) Exploraron las respuestas autoinmunes a los péptidos derivados de C9orf72, ampliando la comprensión de la participación inmunológica en la ELA. Noah Zaitlen, doctor (UCLA) mostró la promesa de los biomarcadores epigenéticos de ADN libre de células para el monitoreo no invasivo de enfermedades y el seguimiento longitudinal. Desde las firmas inmunes y las señales epigenéticas hasta las necesidades definidas por los médicos, el debate destacó un campo que avanza decisivamente hacia el diagnóstico, la atención y los ensayos clínicos basados en biomarcadores.
Sesión II: ¿Qué puede aprender la ELA de otros trastornos neurodegenerativos?
Presidente: Steve Finkbeiner, MD, PhD (Institutos Gladstone / UCSF)
Los oradores destacaron los mecanismos de enfermedad compartidos en la neurodegeneración. Leslie Thompson, PhD (UC Irvine) describió una superposición inesperada en la patología TDP‑43 entre la ELA y la enfermedad de Huntington. Dan Child, MD, PhD (Universidad de Washington) Examinaron la patología TDP-43 relacionada con la edad (LATE) y su frecuente coexistencia con ELA. Jeff Rothstein, MD, PhD y Alyssa Coyne, PhD (Universidad Johns Hopkins) disfunción detallada del poro nuclear y del transporte como impulsores centrales de la ELA esporádica. Al mirar más allá de la ELA, esta sesión reveló una convergencia sorprendente entre los trastornos neurodegenerativos. La patología compartida por TDP-43, las copatologías relacionadas con la edad y los defectos del transporte nuclear surgieron como hilos conductores. Estos hallazgos están transformando la comprensión de la ELA: no como una enfermedad aislada, sino como parte de un panorama neurodegenerativo más amplio, propicio para el aprendizaje interdisciplinario y la reutilización terapéutica.
Sesión III: Actualizaciones de la industria I — Innovación terapéutica en acción
Los líderes de la industria compartieron el progreso de la traducción desde el laboratorio hasta la cabecera del paciente. Justin Ichida, PhD y Wen‑Hsuan Chang, PhD (AcuraStem) presentó el desarrollo de terapias con oligonucleótidos antisentido SYF2. Dr. Matthew MacDougall (Neuralink) Ensayos destacados de interfaz cerebro-computadora que restablecen la comunicación y el control de dispositivos para personas con ELA avanzada. Mike McGrath, MD, PhD (Neuvivo, Inc.) Se discutió el NP001 y la modulación inmune innata en la ELA de progresión lenta, mientras que Peter Vanderklish, PhD (Spinogenix) Resultados compartidos del ensayo clínico de fase 2a de Tazbentetol dirigido a la disfunción sináptica.
Sesión IV: Fronteras de la terapia génica
Presidenta: Dra. Martina Wiedau (UCLA)
Esta sesión mostró estrategias basadas en genes de próxima generación. Dra. Laura Ferraiuolo (Insmed) Se discutieron los mecanismos no autónomos de las células y el metabolismo del ARN en la ELA. Gene Yeo, PhD, MBA (UC San Diego) Se destacaron los enfoques terapéuticos dirigidos al ARN y Beverly Davidson, PhD (Hospital Infantil de Filadelfia) Se presentaron avances en plataformas de terapia génica con vectores virales y dirigidas al SNC. Esta sesión subrayó la rápida transición de las terapias génicas desde el concepto a la práctica clínica, con avances en estrategias dirigidas al ARN y plataformas de administración dirigidas al SNC que amplían la gama de mecanismos tratables para la ELA. En conjunto, estos enfoques señalan un futuro en el que las terapias genéticas de precisión pueden abordar los factores desencadenantes de enfermedades tanto intrínsecos a las células como no autónomos, abriendo vías terapéuticas nuevas y potencialmente transformadoras.
Sesión V: Modelos avanzados de ELA
Presidente: Gene Yeo, PhD, MBA (UC San Diego)
Los oradores demostraron cómo Los modelos relevantes para los humanos están transformando la investigación sobre la ELA. Andras Lakatos, MD, PhD (Universidad de Cambridge) Se introdujeron organoides corticoespinales-miosféricos de próxima generación. Clive Svendsen, PhD (Cedars‑Sinai) presentó sistemas de órganos en chips y tecnologías de células individuales, mientras que Layla Starr, PhD (Synapticure) Se describen esferoides cerebrales 3D para el modelado de enfermedades y la detección terapéutica.
Sesión VI: Enfoques de la medicina de precisión
Presidenta: Leslie Thompson, PhD (UC Irvine)
La medicina de precisión ocupó un lugar central con Neil Shneider, MD, PhD (Universidad de Columbia / Silence ALS) compartiendo actualizaciones sobre terapias dirigidas a genes. Dra. Merit Cudkowicz, MSc (Hospital General de Massachusetts) Diseño de ensayos impulsado por biomarcadores destacado a través de MyMatch, y Dra. Avindra Nath (NIH) Se debatió sobre los retrovirus endógenos como nuevas dianas terapéuticas. La medicina de precisión pasó del concepto a la ejecución, mientras los líderes discutían el diseño de ensayos basados en biomarcadores, programas dirigidos a genes y estrategias clínicas adaptativas. Iniciativas como MyMatch y Silence ALS ilustraron cómo Los ensayos más inteligentes pueden adaptar mejor a los pacientes a las terapias, maximizando tanto la velocidad como el impacto.
Sesión VII: Ensayos clínicos y acceso ampliado
Esta sesión se centró en acelerar el acceso y optimizar el diseño de ensayos. Jess Rabourn, CFA (WideTrial, Inc.) y Björn E. Oskarsson, MD (Mayo Clinic Florida) revisó el Programa de Acceso Ampliado SEANOBI‑ALS. Fred Grossman, DO (Coya Therapeutics) Se discutieron enfoques inmunomoduladores, mientras que Dr. Daniel B. Rubin (Hospital General de Massachusetts) Exploramos la traducción clínica de las interfaces cerebro-computadora. Merit Cudkowicz, MD, MSc proporcionó una actualización de prueba de PREVAiLS.
Sesión VIII: Actualizaciones de la industria II
Los socios de la industria compartieron conocimientos de última etapa. Eric Green, MD, PhD (Neurociencia Trace) Se discutieron medicamentos de precisión dirigidos al ARN. Sophia Majeed, PhD (Corcept Therapeutics) proporcionó una actualización sobre dazucorilant y Steve Garafalo, doctor (Biogen) Reflexionó sobre el desarrollo de tofersen para SOD1‑ALS y las lecciones para el diseño de ensayos futuros.
Plenaria Especial
Dr. Don Cleveland (UC San Diego) Pronunció una sesión plenaria histórica sobre la biología del TDP-43, la separación de fases y la focalización terapéutica. Esta perspectiva integral sobre la evolución de la biología de la ELA destacó cómo décadas de descubrimientos fundamentales han transformado la comprensión de los mecanismos de la enfermedad y las oportunidades terapéuticas. Basándose en sus contribuciones fundamentales en este campo, el Dr. Cleveland enmarcó lecciones clave de avances anteriores y destacó nuevas direcciones que acelerarán el progreso para las personas con ELA.
Sesión IX: Infección, inmunidad e inflamación
Las exploraciones sobre los desencadenantes virales y la activación inmunitaria desafiaron el pensamiento convencional sobre la etiología de la ELA. Eain Murphy, doctor (SUNY) presentó evidencia que implica al virus neurotrópico HSV-1 en la enfermedad de Alzheimer, destacando cómo las infecciones latentes pueden provocar disfunción neuronal a largo plazo. Dra. Nancy Sicotte (Cedars-Sinai) Revisaron datos que respaldan al virus de Epstein-Barr (VEB) como desencadenante de la esclerosis múltiple, lo que refuerza el concepto de que las infecciones virales pueden iniciar cascadas inmunes con relevancia para la ELA. Al examinar los mecanismos infecciosos e inflamatorios en las enfermedades neurológicas, los oradores abrieron nuevas vías para la orientación terapéutica y las estrategias de prevención.
Sesión X: Transporte nucleocitoplasmático y patología del TDP‑43
La Cumbre concluyó con un análisis profundo de uno de los mecanismos más importantes de la ELA. Imágenes de vanguardia, análisis basados en IA y genética molecular revelaron cómo las alteraciones en el transporte nuclear y la regulación del TDP-43 impulsan la vulnerabilidad neuronal y dónde podrían intervenir las terapias futuras. Steve Finkbeiner, MD, PhD (Institutos Gladstone) Demostraron cómo los modelos derivados de pacientes, el tejido post mortem y la IA descubren distintos fenotipos neuronales asociados a TDP-43. Aaron D. Gitler, PhD (Universidad de Stanford) Revelaron objetivos de ARN TDP-43 previamente ocultos (“crípticos”), lo que proporciona una visión mecanicista de cómo los defectos de transporte y procesamiento del ARN contribuyen directamente a la neurotoxicidad. En conjunto, estas charlas destacaron que la falla del transporte nucleocitoplasmático es una característica central y procesable de la biología de la ELA.
Cierre
La Cumbre concluyó con comentarios prospectivos de Clive Svendsen, PhD, Sheri Strahl, MPH, MBA, y Sarah Dougherty, PhD, reforzando el impulso hacia 2027 y el papel continuo de ALS Network como impulsor de la innovación.
GANADORES DEL PREMIO:
Premio Fred Fisher a la Excelencia en Investigación
Dra. Jone López-Erauskin de Universidad de California, San Diego
Premios Barber
Stanislav Tsitkov de Instituto Tecnológico de Massachusetts
“Un atlas de QTL de neuronas motoras humanas vincula la variación no codificante con el riesgo y la progresión de la ELA.”
Él Lilian Gao de Universidad de California en San Diego
“Mecanismos de la proteinopatía por TDP-43 en la demencia frontotemporal determinados mediante transcriptómica espacial multimodal.”
Briana Ondatje de Instituto Neurológico Barrow
“El perfil molecular de la comunicación entre microglia y astrocitos en la ELA/DFT C9orf72 revela una desregulación de vías de señalización críticas’
Mirando hacia el futuro
Durante tres días, la Cumbre destacó un campo que avanza rápidamente hacia ensayos basados en biomarcadores, descubrimientos basados en IA y terapias de precisión. La Iniciativa de Innovación en Investigación de ALS Network sigue desempeñando un papel fundamental en la financiación y la movilización de la ciencia que definirá la próxima generación de tratamientos para la ELA. Desde biomarcadores e IA hasta terapia génica, neurotecnología y ensayos de precisión, la Cumbre mostró la rápida evolución del campo de la ELA y cómo la inversión estratégica puede acelerar su impacto en el mundo real.
La Cumbre de Investigación de la Red de ELA de 2026 reafirmó el poder de reunir a pensadores innovadores de diversas disciplinas. Las ideas compartidas y las colaboraciones generadas influirán directamente en la cartera de Becas de Innovación y las prioridades estratégicas de la Red de ELA, garantizando que los conocimientos de hoy se conviertan en los tratamientos del futuro.
Juntos, estamos acelerando el camino del descubrimiento al impacto.
